Британские и американские ученые заявили, что им удалось вылечить
шестерых больных гемофилией Б пациентов с помощью генной терапии. Как
сообщает The New York Times, это открытие может стать настоящим прорывом
в медицине./
Гемофилия — это передающееся по наследству заболевание, которое выражается в том, что у заболевших людей не свертывается кровь. Иными словами, любой незначительный порез может оказаться для них практически смертельным. В частности, гемофилией страдал сын Николая II царевич Алексей. Он получил ее в наследство от британской королевы Виктории, которую нередко называли «бабушкой» европейских монархов.
Опасная болезнь связана с нарушениями генной структуры и по-разному действует на мужчин и женщин. Прекрасный пол практически не подвержен гемофилии из-за особенностей женских хромосом. В то же время, женщины могут передавать болезнь по наследству мужчинам.
Гемофилия также бывает двух видов, которые называют гемофилией А и гемофилией Б. Они отличаются по типу поврежденных генов. Первая разновидность болезни более распространена, чем вторая.
Так как гемофилия — генное заболевание, то с момента появления генной терапии около двадцати лет назад ученые пытаются найти способ лечения этой болезни с помощью этого метода. Впрочем, данная технология пока остается очень ненадежной и поэтому больших успехов в этой области добиться не удавалось до самого недавнего времени.
Суть генной терапии сводится к тому, что больному вводят генетически модицифированный вирус, который внедряется в клетки организма и меняет структуру ДНК. Это очень сложно осуществить на практике по двум причинам. Во-первых, иммунная система человека убивает вирус прежде, чем он успевает добраться до генов. Во-вторых, если вирус выполнит свою задачу, существует риск возникновения раковой опухоли.
Медикам из Университетского колледжа в Лондоне удалось преодолеть все эти трудности с помощью американских коллег из Мемфиса, которые изготовили сам вирус. Британцы ввели его пациентам-добровольцам, а специалисты из госпиталя в Филадельфии осуществляли мониторинг всего процесса.
Все больные, которым ввели вирус, на протяжении почти двух лет не демонстрировали признаков заболевания, что позволило ученым заявить об успехе эксперимента. Одному из пациентов повезло меньше: у него симптомы болезни вскоре появились вновь. По словам врачей, больной отнесся к этому «философски», поскольку он сам ученый.
Как отметили британские врачи, эксперимент будет продолжаться и вирус испытают еще на 20 добровольцах. Если все пойдет по плану, то новая технология лечения гемофилии будет доступна уже через два года. Правда, она пока пригодна только для гемофилии Б, так как для другой разновидности болезни нужный вирус изготовить намного сложнее.
Источник: infomain.ru